Roche's Elevidys显示Duchenne肌肉萎缩病人的运动功能有持续改善。

Roche的基因治疗药物Elevidys显示,在后期试验中,运动功能,如站立、行走和患有Duchenne肌肉萎缩症(DMD)的病人的跑步等,有了显著改善。 治疗后,福利至少维持两年。 目前,包括美国在内的一些国家为4岁及4岁以上的DMD病人提供这种药物,有些地区有具体年龄限制。 没有发现任何新的安全关切。

2个月前
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