科学家开发“StitchR”基因疗法,以有效治疗动物模型中的肌肉萎缩症。

科学家开发了一种叫做“StitchR”的新型基因治疗方法,用于治疗肌肉萎缩症。 该技术分两半提供大型治疗基因,然后将细胞内部结合以恢复缺失的蛋白质。 它成功地恢复了肌肉萎缩动物模型中的正常蛋白质水平,克服了以前基因疗法中无法有效提供大型基因的局限性。

November 15, 2024
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