美国 FDA 授予 Solid Biosciences 的 SGT-003 DMD 基因疗法 1/2 期试验 INSPIRE Duchenne 罕见儿科疾病资格。

生命科学公司 Solid Biosciences 的下一代杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因治疗候选药物 SGT-003 已获得美国 FDA 的罕见儿科疾病认定。 1/2 期试验 INSPIRE Duchenne 旨在确定 SGT-003 在 4 岁至 8 岁以下儿童 DMD 患者中的安全性和耐受性。 Solid Biosciences 预计将于今年第二季度对患者进行给药。

April 01, 2024
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