美国 FDA 授予 Solid Biosciences 的 SGT-003 DMD 基因疗法 1/2 期试验 INSPIRE Duchenne 罕见儿科疾病资格。 US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

生命科学公司 Solid Biosciences 的下一代杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因治疗候选药物 SGT-003 已获得美国 FDA 的罕见儿科疾病认定。 Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. 1/2 期试验 INSPIRE Duchenne 旨在确定 SGT-003 在 4 岁至 8 岁以下儿童 DMD 患者中的安全性和耐受性。 The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. Solid Biosciences 预计将于今年第二季度对患者进行给药。 Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.