2023年MDA Kickstart计划获得了先天性肌无力综合征的罕见儿科疾病和孤儿药称号。

肌肉萎缩症协会的 MDA Kickstart 计划已获得 FDA 的罕见儿科疾病和由 CHAT 基因缺陷引起的先天性肌无力综合征孤儿药的指定。 该方案于2023年启动,旨在加速发展影响美国不到1 000人的超危险神经肌肉疾病的基因疗法。 该倡议与Forge生物学组织合作,支持制造业。 优先审查券方案将于2024年12月20日到期,除非国会重新授权。

October 24, 2024
3 文章