研究人员开发了SPLICER,这是一个基因编辑工具,可以减少阿尔茨海默氏氏病小鼠中的氨基类细胞斑块。

伊利诺伊大学Urbana-Chempaign的研究人员开发了一个新的基因编辑工具,称为SPLICER, 成功地减少了在患有阿尔茨海默氏病的小鼠体内形成氨基甲状腺-贝塔红斑前体的情况。 SPLICER使用exon skipping,这种方法可以帮助治疗有毒蛋白引起的疾病,如肌肉萎缩和亨廷顿病。 在测试中,SPLICER将目标基因部分减少了25%,没有非目标效果,显示出治疗各种遗传条件的前景。

3个月前
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