Intellia治疗疗法的CRISPR疗法在治疗ATTR 氨基虫病方面显示出有希望的结果。
Intellia治疗学报告称,对Nexiguran ziclumeran的第一阶段试验取得了积极的成果,该试验是以CRISPR为基础的对ATTR 氨基质病的基因治疗。 治疗显示,疾病标记迅速和持久地减少,单剂量后患者状况得到改善。 发现这种治疗是安全的和良好的,在这种疾病的心脏和神经相关症状中都观察到了好处。
November 16, 2024
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Intellia治疗学报告称,对Nexiguran ziclumeran的第一阶段试验取得了积极的成果,该试验是以CRISPR为基础的对ATTR 氨基质病的基因治疗。 治疗显示,疾病标记迅速和持久地减少,单剂量后患者状况得到改善。 发现这种治疗是安全的和良好的,在这种疾病的心脏和神经相关症状中都观察到了好处。