经林业发展局批准的血友病B单剂量基因疗法将出血率减少71%。

研究人员为乙型血友病研制了有希望的单剂量基因疗法,显示临床试验中出血病例减少了71%。 该疗法于2024年4月获得FDA批准,使肝脏能够产生凝血因子IX,解决遗传疾病的症状. 这一突破可以大大提高病人的生活质量,消除对定期预防性注射的需求,从而有可能改变治疗方法。

September 25, 2024
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