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FDA 授予口服 infigratinib 治疗软骨发育不全的突破性疗法认定。
BridgeBio Pharma 宣布,FDA 已授予口服 infigratinib 突破性疗法认定,旨在治疗患有儿童软骨发育不全(一种侏儒症)。
由于PROPEL 2研究的有希望的结果,这一指定加快了药物的研制。
Infigratinib还持有孤儿药品、快车道和罕见的儿科疾病标识。
第三阶段研究 " PROPEL 3 " 正在进行中,预计到年底完成入学。
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FDA grants Breakthrough Therapy Designation for oral infigratinib in treating achondroplasia.