AAVANTGEDE 生物治疗 Usher综合症1B型失明 获得FDA 孤儿药物的地位。

意大利一家生物技术公司Aavantgarde Bio接受了FDA为AAVB-081指定的孤儿药物,这是对1B型Usher综合症(USH1B)视网膜炎色素的治疗。 这一指定提供了税收抵免和市场排他性等奖励,旨在解决与USH1B有关的逐渐视力丧失和最终失明得不到治疗的问题,影响到约20,000美国和欧洲。 患者。

December 02, 2024
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