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12 岁的肯德里克·克罗默 (Kendric Cromer) 使用 Lyfgenia 接受了首次商业许可的镰状细胞病基因治疗。
来自华盛顿的 12 岁男孩肯德里克·克罗默成为全球首位接受商业许可的镰状细胞病基因治疗的人,这对美国 20,000 名镰状细胞病患者来说是一个重要的里程碑。
这种名为 Lyfgenia 的治疗方法由 Bluebird Bio 公司开发,并于 12 月获得 FDA 批准。
它为符合条件的人带来了希望,但也凸显了患者在获得新的镰状细胞治疗方法方面所面临的挑战。
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12-year-old Kendric Cromer receives first commercially licensed gene therapy for sickle cell disease using Lyfgenia.