BEAM-101在治疗严重的镰状细胞疾病方面取得了积极的成果。

Beam治疗学分享了BEACON对BEAM-101试验的有希望的数据,BEAM-101是治疗严重镰状细胞疾病的可能办法。 7名病人的胎儿血红蛋白水平大幅上升,镰状血红蛋白水平下降,没有进行血管隔离危机的后期治疗。 该疗法的安全情况符合标准治疗方法,超过35名病人参加了试验。

4个月前
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