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flag PT00114第1阶段的成果是积极的。 PT00114是稀有基因疾病的潜在治疗方法,显示了安全和生物活动。

flag 治疗学报告称,其第一阶段对PT00114的多剂量研究取得了积极成果,PT00114是对稀有遗传疾病的一种新型调查疗法。 flag 试验表明,PT00114在所有剂量水平上都能耐受,没有严重的不良反应. flag 参与者显示了生物活动的迹象,包括关键生物标志中的预期目标参与和剂量依赖反应。 flag 该公司计划将PT00114推进到第二阶段试验,以进一步评价功效和安全。

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