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在严重脂质紊乱患者中,CRISPR疗法减少了将近一半的坏胆固醇和三甘酸盐,效果超过60天。
CRISPR治疗法CTX310,这是针对ANGPTL3基因的一次性基因编辑疗法,将LDL胆固醇切除49%,在对15名严重脂肪紊乱的病人进行的第一阶段试验中将三甘酸酯切除55%。
治疗显示持续影响超过60天,没有与治疗相关的严重副作用。
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A CRISPR therapy reduced bad cholesterol and triglycerides by nearly half in patients with severe lipid disorders, with effects lasting over 60 days.