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flag 9岁的Andy Cash通过基因治疗治愈了罕见的免疫障碍,使正常生活和接种疫苗成为可能。

flag 来自Portlaoise的九岁的Andy Cash(来自Portlaoise的Andy Cash)在三周前被诊断为ADA-SCID, 在伦敦Great Ormond街医院的一次基因治疗试验中取得了改变生命的成果。 flag 稀有的免疫紊乱使他容易受致命感染,通过开创性疗法治疗,利用自己的细胞纠正他的遗传缺陷。 flag 在联合王国-美国试验的62名病人中,95%实现了长期治疗,使正常的免疫功能和常规疫苗接种成为可能。 flag Andy,现在能够自由生活,社交, 和盒子, 代表着治疗遗传疾病的重大进步。

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