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Crinetics Pharmaceuticals 的新 CAH 治疗药物 atumelnant 获得 FDA 的孤儿药称号。
克里尼特克制药公司已获得FDA的孤儿药物指标,用于其新治疗方法,阿图梅伦,用于先天性上腺增生 (CAH).
这种一次日间口服药物是首次针对这种罕见状况的ACTH受体使用这种药物。
该指定支持发展稀有疾病的治疗方法,提供潜在的财政奖励和市场独家经营。
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Crinetics Pharmaceuticals' new CAH treatment, atumelnant, receives FDA's Orphan Drug Designation.