美国食品和药物管理局批准了Evrysdi的片型,为脊柱肌肉缩提供了更简单的治疗方法.

林业发展局核准了一种用于治疗作为婴儿死亡遗传原因的脊椎肌肉萎缩症(SMA)的Evrysdi平板药。 这套新药片是SMA的首次非侵入性治疗,简化了日常管理,增加了病人获得治疗的机会。 Evrysdi增加了对运动神经元健康至关重要的SMN蛋白质的生产。 这项核准是在一项研究之后作出的,该项研究显示,平板药的有效性和安全性与现有的口头解决办法相似。

1个月前
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