食品和药物管理局批准TRYNGOLZA对患有罕见基因障碍导致高三环酸浓度的成年人适用。

美国食品和药物管理局批准TRYNGOLZA (olezarsen) 作为治疗家族性胆小血症综合征 (FCS) 的成年人的首例治疗,这是一种罕见的遗传疾病,导致三糖水平极高. 在临床试验中,该药物每月通过自动注射器给药,可显著降低甘油三酯水平和急性胰腺炎事件。 它与对患有FCS的病人的饮食管理同时使用,这影响到美国多达3,000人,其中许多人仍未诊断。

3个月前
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