加拿大研究表明,药物4-PBA可能有助于治疗稀有遗传疾病、桑道夫和Tay-Sachs。
加拿大研究人员发现,由林业发展局批准的一种现有药物,即4-苯丁酸(4-PBA),可能会改善患有罕见遗传病Sandhoff和Tay-Sachs的患者的生活质量。 这种用小鼠测试的药物表明,运动功能、寿命延长以及健康神经元的增加都有改善。 这一发现还有助于研究其他神经退化性疾病,如阿尔茨海默氏病和ALS。
November 14, 2024
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加拿大研究人员发现,由林业发展局批准的一种现有药物,即4-苯丁酸(4-PBA),可能会改善患有罕见遗传病Sandhoff和Tay-Sachs的患者的生活质量。 这种用小鼠测试的药物表明,运动功能、寿命延长以及健康神经元的增加都有改善。 这一发现还有助于研究其他神经退化性疾病,如阿尔茨海默氏病和ALS。