Epicrispr披露了FSHD的遗传疗法EPI-321,2025年初临床试验针对D4Z4区域。

在ESGCT大会上,Epicrispr生物技术公司展示了其用于治疗面额骨肌缩症 (FSHD) 的EPI-321治疗的表观遗传编辑平台和数据. 新的表观遗传调节器可以在75天内使已被静止的基因重新激活到近100%的表达. Epicrispr计划在2025年初开始EPI-321临床试验,针对染色体4的D4Z4区域,以抑制有害的DUX4基因表达方式。

October 22, 2024
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