救济治疗机构宣布,RLF-OD032的PKU治疗结果大有希望,类似于无水管理KUVAN粉。

Relief Therapeutics Holding SA 宣布其 RLF-OD032 的概念验证研究取得了可喜的结果,RLF-OD032 是一种旨在治疗苯丙酮尿症 (PKU) 的盐酸沙丙蝶呤浓缩液体制剂。 研究显示,RLF-OD032的功效与KUVAN粉粉类似,其额外好处是没有水的施用,提高了病人的方便性。 该公司计划在美国提交NDA材料时进行关键的生物等同试验。

October 04, 2024
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