针对法布里病的UniQure的AMT-191基因疗法获得FDA的孤儿药物指标.

UniQure已获得FDA对AMT-191的孤儿药物指定,该药物用于治疗罕见遗传疾病法布里病. 这一指定是在第一阶段/IIa试验中第一位病人服药之后作出的。 承认强调了AMT-191号协议为患有法布里病的病人提供重大福利的潜力。

September 23, 2024
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