PTC Therapeutics 的 PTC518 可降低亨廷顿舞蹈症患者的突变型亨廷顿蛋白,并在第 2 阶段 PIVOT-HD 研究中表现出安全性和耐受性。

PTC Therapeutics 分享了 PTC518 治疗亨廷顿舞蹈症患者的第 2 阶段 PIVOT-HD 研究的中期结果,结果显示,第 12 个月时血液和脑脊液 (CSF) 中的突变型亨廷顿蛋白 (mHTT) 呈剂量依赖性降低。 总体运动评分(TMS)和综合统一亨廷顿氏病评定量表(cUHDRS)显示出良好的趋势。 PTC518 仍然安全且耐受性良好。

June 20, 2024
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